Autolog blodstamcells-transplantation mot MS

Autolog blodstamcellstransplantation har under ett antal år använts som behandling av den neurologiska sjukdomen multipel skleros, MS. Behandlingen syftar till att nollställa immunförsvaret och innebär att blodstamceller tas från personens egen benmärg. Patienten får starka cellgifter innan blodstamcellerna återinförs till kroppen. Behandlingen ger vid ett enda tillfälle och kan vara botande för MS.

Josefine Särnholm är 34 år, kommer från Göteborg och är mamma till två femåriga tvillingpojkar. I grunden är hon undersköterska men jobbar nu 25 procent som arrestvakt på Polisen efter att ha varit långtidssjukskriven i ett och ett halvt år.

– En morgon i november 2019 vaknade jag av en fruktansvärd smärta i vänstra ögat. Jag gick till optikern som efter en snabb undersökning skickade mig direkt till ögonakuten.

Flera undersökningar senare visade det sig att Josefine hade en synnervsinflammation men läkarna ville också skicka henne på röntgen av hjärnan och att ta ett ryggmärgsprov.

– De nämnde MS och jag såg direkt bilden av mig själv i rullstol och att inte få se barnen växa upp. Jag har redan diagnoserna reumatism, psoriasis, astma och celiaki så jag blev rätt matt av tanken på en diagnos till.

De nya proverna visade att Josefine hade många inflammationer, både pågående och gamla, i hjärnan, halsryggen och ryggmärgen. En klar MS-diagnos. Hon fick prova medicinen Tysabri som inte hjälpte och kort därpå fick hon ett nytt skov som gjorde att hon förlorade känseln på hela högersidan av kroppen. Josefines övriga diagnoser ställde till det för läkarna och gjorde att många av de MS-mediciner som finns inte skulle fungera. När det kom på tal att hon kunde göra en autolog blodstamcellstransplantation blev hon först rädd och tackade nej, men efter ett tag insåg både hon och läkarna att det var det sista alternativet.

Många personer med MS blir hjälpta av de standardbehandlingar som finns att tillgå, men inte alla. Tidigare har det funnits en osäkerhet angående hur väl en behandling med autolog blodstamcellstransplantation fungerar över tid, men nu visar överläkare Joachim Burmans forskning att behandlingen är både effektiv och säker.

– De mediciner som finns idag är just bromsmediciner. De bromsar sjukdomen så att man inte blir sämre, men de botar ingenting. Vi vill ju ha botande stoppmediciner. Vi vill att patienterna ska få mindre funktionsnedsättning och återgå till sitt jobb och vanliga liv.

Det är inte helt glasklart vilka patienter som kan bli hjälpta av en autolog blodstamcellstransplantation och vilka som ska få möjligheten att prova. Forskarna har dock sett att hos mer än hälften av patienterna förbättrades symtomen avsevärt och två av tre blev helt fria från sjukdomsaktivitet.

– Vi vet att den här behandlingen fungerar mycket bättre än standardbehandling med bromsmediciner på patienter som har aktiv MS med återkommande skov, om sjukdomen inte svarar på bromsmedicin, säger Joachim Burman och fortsätter. Tyvärr är den inget alternativ för de som har progressiv MS eftersom sjukdomen då ofta redan gått för långt. Chansen att uppnå förbättring och bli stabil är större ju tidigare man behandlar, så man vill inte vänta för länge.

En autolog blodstamcellstransplantation börjar med att patienten tar sprutor under några dagar för att öka mängden blodstamceller i kroppen. Sedan spenderar patienten en hel dag på sjukhuset uppkopplad till en maskin som filtrerar blodet och samlar in stamcellerna. Därefter ges cellgifter i fyra dagar och till sist får patienten tillbaka stamcellerna.

Josefine låg inlagd på sjukhuset under sexton dagar i juni 2022. Barnen fick ha kontakt med sin mamma via FaceTime.

– Allt gick bra men jag hade så fruktansvärt ont, speciellt när stamcellerna skulle tillbaka ut i kroppen igen. Dessutom hade jag väldigt mycket ångest.

Förutom de biverkningar som kommer från cellgiftsbehandlingen så finns det risk för andra. Den som har MS har i grunden en ökad risk att drabbas av sköldkörtelsjukdom och med en autolog blodstamcellstransplantation ökar den risken ytterligare. För kvinnor påverkas också hormonproduktionen av cellgifterna vilket för vissa gör att de hamnar i prematurt klimakterium.

Josefine har upplevt det sistnämnda.

– I min MS mår jag bra, den är stabil och jag har inte fått några nya skov. Men en av de biverkningar jag har drabbats av efter behandlingen är att jag kommit in för tidigt i klimakteriet. Och att jag under perioder mått fruktansvärt dåligt rent psykiskt. Allt var nattsvart och vissa stunder ville jag bara avsluta allt. Till slut kom jag till en gynekolog som tog hormonprover och efter att jag fått östrogen vände det.

Domningarna som Josefine fick i högerbenet är dock kvar. Benet smärtar och sover från knät ner till foten. Och psoriasisen har blivit värre. Men däremot har hon helt blivit av med sin celiaki. Eftersom både psoriasis och celiaki är autoimmuna sjukdomar påverkas de av stamcellsbehandlingen, men det går inte att veta i förväg om de blir bättre eller sämre.

– Ja, det är jag verkligen. Jag är så glad att jag fått möjligheten att göra behandlingen. Jag var så nervös inför, dels för hur det skulle gå och för att jag skulle behöva vara borta så länge hemifrån. Men tiden gick fort och jag mår bättre idag, säger Josefine.

– Jämfört med bromsmedicinerna är det stor skillnad på vilken nytta stamcellsbehandlingen kan göra för patienten. Stamcellsbehandlingen gör man bara en gång, de flesta bromsmediciner tas kontinuerligt, till exempel via sprutor på sjukhuset en gång i månaden. Man har också en god chans att förbättras i sina symtom – omkring hälften blir bättre på ett meningsfullt sätt, säger Joachim Burman.

Även om behandlingsmetoden fungerar bra återstår vissa utmaningar och mer forskning behövs. För trots allt så får en av åtta tillbaka sjukdomen efter en tid. Forskarna vill därför förbättra behandlingen så att den ska fungera ännu bättre och kan erbjudas till fler.

Joachim Burman berättar en solskenshistoria om den allra första patienten i Sverige som fick behandlingen för 20 år sedan.

– Då fanns inga bra MS-mediciner och när vi påbörjade behandlingen var hon förlamad i både armar och ben. Idag har hon inga neurologiska symtom kvar alls, har heltidsjobb och två barn. Det går inte att se på henne att hon haft MS.

Fram till idag har mer än 200 patienter genomgått autolog blodstamcellstransplantation som behandling för sin MS i Sverige. Joachim Burman anser att resultaten av den senaste forskningen visar att behandlingen borde användas mer och att man bör inkludera autolog blodstamcellstransplantation som en standardbehandling för personer med aktiv MS.

– Nu ska jag fortsätta med min ansökan till Hjärnfondens forskningsbidrag, avslutar han. Vi har hittills fått mycket bra forskningsstöd de senaste åren vilket är anledningen till att vi kunnat göra så många viktiga forskningsframsteg. Vi är väldigt tacksamma för de privatpersoner och stiftelser som valt att stödja vår forskning.